Trong lĩnh vực dược lý học và hóa sinh, một tiểu phân tử là một hợp chất hữu cơ có khối lượng phân tử nhỏ, do đó theo định nghĩa nó không phải là một polyme. Đặc biệt trong lĩnh vực dược lý học, khái niệm tiểu phân tử thường chỉ giới hạn các phân tử có tính gắn kết cao với các polyme sinh học như protein, axit nucleic, hay polysaccharide và thay thế cho hoạt động hay chức năng của các polyme sinh học đó. Giới hạn khối lượng phân tử tối đa của một tiểu phân tử vào khoảng 800 Dalton, cho phép chúng có thể khếch tán nhanh chóng qua màng tế bào, giúp chúng đi vào trong tế bào và phát huy tác dụng. Đây còn là điều kiện cần (nhưng chưa đủ) để một loại thuốc có hoạt tính sinh học khi dùng qua đường uống. Tiểu phân tử có thể có nhiều chức năng sinh học, như đóng vai trò làm phân tử tín hiệu tế bào, làm công cụ trong sinh học phân tử, làm thuốc, làm thuốc trừ sâu trong nông nghiệp v.v. Tiểu phân tử có thể có nguồn gốc tự nhiên (như các chất chuyển hóa thứ phát) hay nhân tạo (như các thuốc kháng virus). Chúng có thể có ích trong việc chữa các loại bệnh (như thuốc) hay có hại (như các chất gây ung thư hay các chất gây quái thai). Các polyme sinh học như protein, axit nucleic, hay polysaccharide (như tinh bột hay cellulose) thì không phải là các tiểu phân tử, mặc dù chúng lần lượt là cấu thành của các monome — amino acid, ribo- hoặc deoxyribonucleotide, và monosaccharide. Một số rất nhỏ các oligome cũng được xem là các tiểu phân tử, như các dinucleotide, các peptide như chất chống oxy hóa glutathione, và các disaccharide như sucrose.