Thử nghiệm lâm sàng là các thí nghiệm hoặc quan sát được thực hiện trong các nghiên cứu lâm sàng. Các nghiên cứu tiến cứu về mặt hành vi hoặc y sinh trên người tình nguyện tham gia được thiết kế để trả lời những câu hỏi cụ thể về những sự can thiệp hành vi hoặc y sinh, bao gồm phương pháp điều trị mới (ví dụ như một loại vắc-xin, thuốc mới, chế độ dinh dưỡng, thành phần dinh dưỡng và thiết bị y tế mới) và những sự can thiệp đã biết cần nghiên cứu và so sánh thêm. Thử nghiệm lâm sàng đưa ra các kết luận về liều lượng, độ an toàn và tính hiệu quả. Thử nghiệm lâm sàng chỉ được thực hiện sau khi đã được ủy ban thẩm quyền/đạo đức sức khỏe chấp thuận ở đất nước nơi cần sự chấp thuận của phương pháp trị liệu đó. Những phòng ban có thẩm quyền này thì chịu trách nhiệm cho việc xem xét chặt chẽ tỉ lệ rủi ro/lợi ích của thử nghiệm – sự chấp thuận của họ không có nghĩa phương pháp trị liệu đó 'an toàn' hay hiệu quả, mà chỉ là thử nghiệm ấy có thể được tiến hành.
Tùy vào loại sản phẩm và giai đoạn phát triển, ban đầu các nhà nghiên cứu đưa các tình nguyện viên hoặc bệnh nhân vào các nghiên cứu sơ bộ, sau đó tiến hành thêm các nghiên cứu so sánh với độ lớn tăng dần. Mỗi thử nghiệm lâm sàng khác nhau về độ lớn và chi phí, có thể chỉ diễn ra tại một trung tâm hoặc đa trung tâm, ở một quốc gia hoặc đa quốc gia. Thiết kế thử nghiệm lâm sàng nhằm mục đích chắc chắn nghiên cứu sẽ có giá trị khoa học và đưa ra được kết quả.
Chi phí cho thử nghiệm lâm sàng có thể rơi vào hàng tỉ đô-la cho mỗi dược phẩm được chấp thuận. Nhà bảo trợ có thể là một tổ chức chính phủ hoặc một công ty công nghiệp dược phẩm, công nghệ sinh học hoặc thiết bị y tế.
Chỉ 10% các dược phẩm đưa vào thử nghiệm lâm sàng ở người được chấp thuận sử dụng trên lâm sàng. Nhà tại trợ có thể là tổ chức chính phủ hoặc tập đoàn dược phẩm, công nghệ sinh học hoặc thiết bị y tế. Các hoạt động cần thiết khác của thử nghiệm như theo dõi hoặc xét nghiệm có thể được quản lý qua các đối tác ngoài như tổ chức nghiên cứu theo hợp đồng hoặc phòng thí nghiệm trung tâm. Chỉ 10% các thuốc đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên người được chấp thuận.