Trong lĩnh vực y học liệu pháp gen (còn gọi là chuyển gen người) là việc cung cấp axit nucleic vào tế bào của bệnh nhân như một loại thuốc để điều trị bệnh. Nỗ lực đầu tiên sửa đổi DNA của con người được Martin Cline thực hiện vào năm 1980, nhưng lần chuyển gen hạt nhân thành công đầu tiên ở người, được Viện Y tế Quốc gia phê duyệt, đã được thực hiện vào tháng 5 năm 1989. Việc sử dụng đầu tiên trong điều trị chuyển gen cũng như đưa DNA người trực tiếp vào bộ gen hạt nhân được French Anderson thực hiện trong một thử nghiệm bắt đầu vào tháng 9 năm 1990. Từ năm 1989 đến tháng 2 năm 2016, hơn 2.300 thử nghiệm lâm sàng trên gen đã được thực hiện, với hơn một nửa trong số đó ở giai đoạn I.